美:/'ˈdʒiːn θerəpi/
n. [遺][臨床] 基因治療
It is far too early to make sweeping statements about gene therapy.
對基因療法進行概括地說明還為時尚早。
Gene therapy has been shown to work on cancer.
基因療法對癌症有效了。
Most work in gene therapy is centred on cancer.
大部分基因治療的工作集中在腫瘤上。
There will be other advances in gene therapy in 2009.
在2009年，基因治療将有其他的進展出現。
Why aren't genetic diseases routinely treatable with gene therapy?
為什麼還不能把基因療法用作基因疾病的常規治療呢？
基因治療（gene therapy）是一種通過修改或操縱基因表達來治療或預防疾病的醫學技術。其核心原理是通過遞送功能性基因替代缺陷基因、抑制異常基因活性，或增強免疫系統對特定疾病的識别能力。根據作用機制，可分為體細胞基因治療（僅影響個體）和生殖細胞基因治療（可能遺傳至後代），目前臨床應用以前者為主。
該技術在以下領域取得突破性進展：
國際權威機構對基因治療的規範發展持續關注，世界衛生組織于2024年發布的《基因編輯技術臨床應用指南》強調需平衡創新與倫理風險，建議建立全球統一的治療評估框架（文件編號：WHO/HGS/2024.07）。
基因治療（Gene Therapy）是一種通過修改或調控基因表達來治療疾病的技術，主要分為以下方面：
核心定義
指将外源正常基因導入靶細胞，糾正或補償因基因缺陷或異常引起的疾病。例如，通過替換突變基因、修複異常基因或調控基因表達實現治療目的。
技術分類
應用領域
目前應用于遺傳性疾病（如血友病B）、心血管疾病（如遺傳性心肌病、高膽固醇血症）及部分癌症治療。
挑戰與前景
需克服基因遞送效率、免疫排斥及倫理問題。但新興技術如靶向修複策略為遺傳病和慢性病提供了更持久的解決方案。
如需進一步了解具體案例或技術細節，可參考相關醫學文獻或權威機構報告。
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