
【化】 thalidomide
hoarse; powdered; sand
【医】 ammo-; micromicro-; pico-; psammo-; sand
benefit; favourable; profit; sharp
consideration; tolerance; degree; limit; linear measure; surmise; estimate
extent
【计】 degrees; k.w.h.
【化】 dimension; kilowatt hour
【医】 Deg.; degree
【经】 degree
amine
【化】 amine
【医】 amine
沙利度胺(Thalidomide)是一种具有复杂历史背景的合成药物,其化学名为(RS)-2-(2,6-dioxopiperidin-3-yl)-1H-isoindole-1,3(2H)-dione。该化合物最初由德国制药公司Chemie Grünenthal于1954年研发,作为镇静剂和抗妊娠反应药物上市,后因严重致畸性事件(1957-1961年)引发全球药品监管体系改革。
现代医学应用中,沙利度胺通过调节TNF-α(肿瘤坏死因子)水平和抑制血管生成,被批准用于治疗麻风病结节性红斑(ENL)及多发性骨髓瘤。美国FDA将其列为妊娠类别X药物,严格限制使用条件。其作用机制涉及与cereblon蛋白结合,调控IKZF1/IKZF3转录因子降解,这一发现推动了新型免疫调节剂(IMiDs)的开发。
世界卫生组织基本药物清单(2023版)明确标注沙利度胺在麻风病治疗中的不可替代性,同时强调必须配合强制性避孕措施使用。中国国家药品监督管理局(NMPA)要求该药实施特殊处方管理制度,仅限授权医疗机构配发。
沙利度胺(Thalidomide)是一种具有多重药理作用的药物,其核心特性及临床应用如下:
化学结构
沙利度胺是谷氨酸衍生物,化学名称为N-(2,6-二氧代-3-哌啶基)-邻苯二甲酰亚胺,分子式为$text{C}{13}text{H}{10}text{N}{2}text{O}{4}$。
性状与禁忌
外观为淡黄色结晶性粉末,无臭无味,熔点为269~274℃。孕妇禁用(强致畸性),对药物过敏者亦禁用。
免疫调节与抗炎
通过抑制中性粒细胞趋化性、稳定溶酶体膜,减少炎症反应,适用于自身免疫性疾病(如白塞病、红斑狼疮)。
抑制血管生成与抗肿瘤
降低血管内皮生长因子(VEGF)等促血管生成因子的分泌,阻断肿瘤血管形成,同时诱导肿瘤细胞凋亡。临床用于多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征等。
镇静止痛
早期作为镇静剂使用,可缓解神经痛、关节痛等症状。
主要适应症
联合用药注意
与甲硝唑合用可能加重周围神经炎症状(如手脚麻木、疼痛),需避免。
致畸性
孕妇使用可导致胎儿严重畸形,需严格避孕。
其他副作用
常见口干、眩晕、嗜睡、便秘;长期使用可能引发多发性神经炎、感染风险增加。
沙利度胺1950年代作为镇静剂上市,后因致畸事件撤市,近年因抗肿瘤和免疫调节作用重新启用,并衍生出改良药物(如来那度胺)。其“双刃剑”特性要求严格遵循医嘱,平衡疗效与风险。
如需更完整信息,可参考搜狗百科、医学专业平台等权威来源。
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